Le società statunitensi Intellia Therapeutics e Regeneron Pharmaceuticals hanno annunciato risultati promettenti dal primo studio clinico che utilizza la tecnologia CRISPR in-body per il trattamento di una malattia.
La tecnologia CRISPR-Cas9, vincitrice del premio Nobel, consente di tagliare e incollare sequenze di DNA specifiche.
In collaborazione con Regeneron Pharmaceuticals
Intellia Therapeutics è stata in grado di iniettare il farmaco CRISPR, NTLA-2001, nel sangue di persone affette dalla malattia congenita dell’amiloidosi da transferrina (hATTR), una malattia che colpisce il sistema nervoso e il cuore. Il farmaco mira a utilizzare CRISPR nel corpo stesso per disattivare un gene specifico. Lo studio, condotto su sei pazienti, ha rilevato che la produzione di una proteina tossica nel fegato si è quasi arrestata del tutto.
Questi sono i risultati provvisori della Fase 1 pubblicati sul New England Journal of Medicine.
Ci sentiamo come se stessimo attraversando una porta che apre molte nuove possibilità.
“Ci sentiamo come se stessimo attraversando una porta che apre molte nuove possibilità”, ha affermato John Leonard, CEO di Intellia. “E non ci sono molti momenti in medicina in cui lo sperimenti.” Il volume dei test è piccolo, ma ora c’è molta più speranza che le malattie genetiche possano essere curate e possibilmente anche curate mediante un editing preciso del DNA umano.
L’anno scorso, due scienziati hanno ricevuto il premio Nobel per CRISPR. Si dice da tempo che questa tecnologia rivoluzionerà, ma finora poche terapie basate su CRISPR sono state applicate agli esseri umani.
rimuovere le cellule
Fino ad ora, di solito si trattava di rimuovere le cellule dal corpo, dopo di che i geni venivano manipolati e poi reinseriti. I trattamenti sperimentali per le malattie del sangue, ad esempio, correggono i geni nelle cellule dei pazienti e poi li restituiscono all’organismo.
Un altro approccio, come Spark Therapeutics for Eye Diseases, non modifica i geni ma fornisce una copia corretta del DNA nelle cellule, a volte impacchettate nei virus. Questo trattamento è spesso molto costoso.
Nel caso di Intellia/Regeneron, l’interferenza genetica si è verificata nel corpo stesso.
Ci sono anche questioni etiche nella manipolazione del materiale genetico. Nel 2018, lo scienziato cinese He Jiankui ha modificato il genoma dei feti delle gemelle. Ciò ha causato una feroce protesta e le norme sono state inasprite.
I prezzi di Intellia Therapeutics sono aumentati di oltre il 50 percento sul Nasdaq dopo che i risultati del test sono stati resi noti.
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