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Malattie muscoloscheletriche I Paesi Bassi pagano volentieri la terapia genica da SMA

I Paesi Bassi per le malattie muscolari sono molto soddisfatti della decisione del ministro degli Esteri Paul Bloukhuis della sanità pubblica di includere la terapia genica Zolgensma nel pacchetto base dal 1° novembre 2021. Ogni anno, a 15-20 famiglie viene detto che il loro bambino ha problemi alla colonna vertebrale atrofia muscolare (SMA). Una malattia che progredisce fino alla stasi, alla paralisi muscolare e, se il trattamento non viene effettuato o è troppo tardi, alla morte prima dell’età del bambino. Questo riporta Malattie Muscoloscheletriche Olanda.

“È incredibile che per la prima volta ci sia un farmaco che tratta la causa principale di questa grave malattia nei bambini, non solo i sintomi. Se lo screening della puntura del tallone per la SMA è ora organizzato rapidamente, il ciclo sarà completo. Il bambino possono quindi essere curati prima che compaiano i sintomi”, ha affermato Marcel Thiemen. Il direttore dell’associazione ha affermato che “si possono prevenire danni inutili e irreparabili”.

Ogni giorno conta

La distrofia muscolare è una grave malattia progressiva con denunce di debolezza muscolare e problemi respiratori. La metà dei bambini con questa diagnosi muore prima del primo anno di vita. Zolgensma offre ai bambini affetti da SMA e ai loro genitori una prospettiva di vita completamente nuova, afferma Timmen. Tuttavia, prima che un tale nuovo trattamento sia effettivamente disponibile, spesso segue un lungo processo di ricerca e approvazione. Malattie muscolari I Paesi Bassi sono stati coinvolti da vicino in questo e hanno esortato tutte le parti coinvolte a raggiungere rapidamente accordi. Pensiamo che sia fantastico che Zolgensma sia già disponibile ora”.

ampia compensazione

Zolgensma è compensato per quasi tutti i sottotipi di malattie muscolari. Dal prossimo anno, la SMA verrà aggiunta anche allo screening neonatale della puntura del tallone, in modo che tutti i bambini con SMA possano essere rilevati e trattati rapidamente. Zolgensma può risolvere la causa della malattia, che è un errore nel DNA. Solo allora vedremo i reali effetti del trattamento, perché il trattamento viene eseguito prima che compaiano i sintomi e si spera che non ci siano ancora danni ai nervi. Poiché si sa poco sugli effetti a lungo termine di Zolgensma, riteniamo che sia importante seguire i bambini in ospedale per un lungo periodo”.

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A cura di: National Care Guide