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Nuova ricerca sulla terapia genica nella demenza precoce

È stato avviato uno studio clinico negli Stati Uniti e in Australia sulla terapia genica per il trattamento di una forma di demenza nei bambini. La ricerca condotta dall’Istituto fiammingo di biotecnologia (VIB) costituisce la base di questo nuovo trattamento.

La professoressa Christine van Broekhoven e il suo team, insieme ai colleghi della US Mayo Clinic e dell’Università della British Columbia, hanno scoperto nel 2006 che gli errori nel gene della progranulina costituiscono la base di quella che viene chiamata demenza del lobo frontale. Questo tipo di demenza – dopo il morbo di Alzheimer – è la seconda causa più importante di demenza in giovane età. Nella demenza del lobo frontale, una forma familiare di demenza, i neuroni dei lobi frontali e temporali del cervello muoiono prematuramente. Questo dà sintomi diversi rispetto alla malattia di Alzheimer. Ad esempio, le persone con demenza del lobo frontale mostrano spesso marcati cambiamenti nel comportamento e nella personalità e hanno anche problemi nell’uso del linguaggio. La malattia si sviluppa molto rapidamente. I pazienti diventano sempre più dipendenti in un tempo relativamente breve e muoiono in media 8 anni dopo la comparsa dei primi sintomi. Fino ad oggi non esisteva una cura per questo tipo di demenza.

errori genetici

La scoperta che la carenza del fattore di crescita della progranulina causa questa malattia, professor van Broekhoven e colleghi, costituisce ora la base di una nuova ricerca clinica che offre speranza per un trattamento. Dopotutto, i risultati suggeriscono che aumentare l’assunzione di progranulina potrebbe essere una strategia promettente per il trattamento di questo tipo di demenza. Questo dovrebbe rallentare o addirittura fermare la progressione della malattia. Per testare questo, VIB è andata alla ricerca di un partner industriale per sviluppare il trattamento. Circa due anni fa, è stato stipulato un accordo di licenza con American Prevail Therapeutics per sviluppare la terapia genica per le persone con demenza del lobo frontale. Attualmente, la fase 1/2 dello studio clinico è stata pubblicata su questo argomento. Una tale scoperta scientifica non significa automaticamente che presto seguirà un trattamento. Sfortunatamente, questo richiede spesso anni.

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La professoressa Christine van Broekhoven e il suo team, insieme ai colleghi della US Mayo Clinic e dell’Università della British Columbia, hanno scoperto nel 2006 che gli errori nel gene della progranulina costituiscono la base di quella che viene chiamata demenza del lobo frontale. Questo tipo di demenza – dopo il morbo di Alzheimer – è la seconda causa più importante di demenza in giovane età. Nella demenza del lobo frontale, una forma familiare di demenza, i neuroni dei lobi frontali e temporali del cervello muoiono prematuramente. Questo dà sintomi diversi rispetto alla malattia di Alzheimer. Ad esempio, le persone con demenza del lobo frontale mostrano spesso marcati cambiamenti nel comportamento e nella personalità e hanno anche problemi nell’uso del linguaggio. La malattia si sviluppa molto rapidamente. I pazienti diventano sempre più dipendenti in un tempo relativamente breve e muoiono in media 8 anni dopo la comparsa dei primi sintomi. Fino ad oggi non esisteva una cura per questo tipo di demenza.La scoperta del professor van Broekhoven e colleghi che una carenza del fattore di crescita della progranulina causa questa malattia, costituisce ora la base di una nuova ricerca clinica che offre speranza per una cura. Dopotutto, i risultati suggeriscono che aumentare l’assunzione di progranulina potrebbe essere una strategia promettente per il trattamento di questo tipo di demenza. Questo dovrebbe rallentare o addirittura fermare la progressione della malattia. Per testare questo, VIB è andata alla ricerca di un partner industriale per sviluppare il trattamento. Circa due anni fa, è stato stipulato un accordo di licenza con American Prevail Therapeutics per sviluppare la terapia genica per le persone con demenza del lobo frontale. Attualmente, la fase 1/2 dello studio clinico è stata pubblicata su questo argomento. Una tale scoperta scientifica non significa automaticamente che presto seguirà un trattamento. Sfortunatamente, questo richiede spesso anni.

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