Borsa di studio Kolff per modelli predittivi di qualità della vita

L’economista Merrill van Dieben (LUMC) svilupperà modelli predittivi relativi alla qualità della vita dei pazienti con rene. Questi modelli possono fornire ai pazienti informazioni su cosa aspettarsi in termini di aspetti delle malattie che essi stessi considerano importanti. Van Diepen ha ricevuto una sovvenzione Kolff dalla Kidney Foundation per questa ricerca.

Nel Dipartimento di Epidemiologia Clinica, Van Diepen ha sviluppato qualche tempo fa modelli per prevedere gli esiti clinici per i singoli pazienti. In primo luogo, l’obiettivo è essere in grado di dire ai pazienti cosa aspettarsi in termini di trattamento o decorso della malattia. “Questa è un’informazione importante per il paziente. Inoltre, i modelli di previsione possono identificare i gruppi a rischio che potrebbero trarre vantaggio dall’intervento”.

Sempre più modelli

Poiché i computer possono fare sempre di più, il numero di modelli è in aumento. Questi stanno diventando sempre più complessi, ma secondo Van Dieben spesso manca una chiara domanda clinica. Succede anche che durante lo sviluppo vengano fatte scelte metodologiche impraticabili, il che rende il modello impraticabile. Poiché sempre più modelli vengono sviluppati in nefrologia. Ma pochi di loro sono stati effettivamente implementati. Questo è così male. Perché se i medici possono accedere e utilizzare i dati per impegnarsi in una conversazione con i pazienti, ciò ha un grande potenziale, ad esempio, assistenza orientata al paziente e processo decisionale condiviso. I dati non sono certo destinati a sostituire il medico, perché conosce bene il paziente e ha una visione clinica. Ma i dati possono fornire supporto per conversazioni o decisioni. Ecco perché spero di applicare più modelli”.

Non solo procedure cliniche

L’applicazione dei modelli inizia con la validazione esterna, ovvero testandoli su nuovi pazienti. Van Diepen ha condotto studi negli ultimi anni confrontando i modelli. Gradualmente, tuttavia, mi sono reso conto che i modelli spesso si concentrano su misure di esito clinico, come la diminuzione della funzionalità renale, l’inizio della dialisi o la morte. “Ma c’è molto di più per i pazienti oltre alle semplici procedure cliniche, come il carico dei sintomi e la qualità della vita. Viene prestata sempre più attenzione agli esiti relativi al paziente, ovvero agli esiti importanti per il paziente. I pazienti possono utilizzare i questionari PROM per indicare come si sentono e la loro qualità di vita. Ad esempio, se le complicazioni del trattamento hanno un effetto maggiore su un paziente che su un altro. È bene che questi aspetti vengano discussi in salone. Fortunatamente, questo sta accadendo di più e più spesso”.

Dai più controllo

Con l’attuale sovvenzione della Kidney Foundation, Van Diepen svilupperà modelli di previsione dei risultati relativi ai pazienti con l’obiettivo di dare ai pazienti un’idea di ciò che li attende nei diversi aspetti della loro malattia e del trattamento. Questo può dare loro un maggiore controllo sulla loro situazione e possibilmente ridurre lo stress sul loro futuro. E forse possiamo dare loro un’idea della loro qualità di vita quando, diciamo, se inizieranno o meno la dialisi. Questo può aiutare con la loro selezione”, afferma Van Diepen.

Van Diepen sta ora supervisionando due dottorandi. Hanno iniziato a sviluppare un questionario per i pazienti sui risultati che contano per loro: di quali informazioni hanno bisogno i pazienti e in quale fase del processo di cura? Questo questionario a breve termine sarà distribuito dall’Associazione dei Pazienti. Inoltre, specifichiamo quali tipi di moduli sono già disponibili, quali ancora mancano e quali opzioni sono disponibili per l’implementazione. Vogliamo anche convalidare i modelli esistenti. Sarà un grande compito, perché ci sono centinaia di manichini. “

nuove tecnologie

Il prossimo passo sarebbe creare moduli che mancano ancora. Ciò richiede tecnologie che non sono ancora ampiamente utilizzate. “I risultati clinici sono spesso una risposta sì-no a una domanda, ad esempio se la dialisi debba essere avviata o meno. I risultati sulla qualità della vita sono molto più ampi”, spiega Van Diepen. La nostra ricerca è quindi anche sistematica: come possiamo realizzare tali modelli predittivi? E se avessimo un tale modello e lo applicassimo, avrebbe anche un impatto sulla pratica clinica? Vediamo un miglioramento della qualità della vita o della salute da qualche parte? Questi studi di impatto vengono eseguiti raramente”.

Il progetto di ricerca è iniziato a settembre 2021 e durerà quattro anni. C’è anche una buona collaborazione con l’Associazione dei pazienti. Van Diepen trova questo arricchente: “Abbiamo discusso con i pazienti per sviluppare il nostro questionario. Rendono la ricerca più vivace e forniscono ispirazione. Le esperienze dei pazienti, ecco cosa fai per loro”.

Che cos’è e cosa fa un econometrico?

L’econometria è una combinazione di statistica ed economia. Meryl van Diepen spiega: “Gli economisti progettano modelli di processi economici. Inizialmente mi sono concentrato sul comportamento dei consumatori, ma ho preferito fare qualcosa con maggiore rilevanza sociale. Nel Dipartimento di Epidemiologia Clinica del LUMC, sono stato in grado di sviluppare modelli per pazienti con malattie renali . È stato nuovo per me lavorare con i Medici, ma lo faccio da una dozzina di anni ormai. Con le mie conoscenze ed esperienze metodologiche e statistiche, mi sento davvero parte di questo campo”.