Tredici anni di non vendita di pillole anticoncezionali, ora pronto per miliardi di dollari di profitti: il farmaco di Gent per combattere le malattie muscolari rare è ufficialmente accettato sul mercato statunitense

Un farmaco basato sugli anticorpi dei lama. Questa è stata l’idea che Tim van Hauermeeren ha bussato alla porta dei fondi comuni di investimento nel 2008. Con successo: la sua storia sembrava così promettente e così plausibile che molti investitori lo hanno sostenuto. In totale sono stati investiti 1,5 miliardi di euro e il prezzo delle azioni è salito da anni, anche se non è stato ancora venduto un solo farmaco.

Si scopre che tutte le lodi sono giustificate, perché miliardi si riverseranno nei prossimi anni. Il farmaco con il nome malvagio efgartigimod, il nome commerciale Vyvgart, funziona contro la grave malattia muscolare miastenia grave, ed è sicuro: prima era chiaro. La FDA ha rivisto tutti i documenti e gli studi e ha rilasciato fumo bianco venerdì sera. Il farmaco è consentito nel mercato statunitense.

“Ci sono importanti esigenze mediche nelle persone con miastenia grave che non sono ancora state trattate”, ha affermato Billy Dunn della Food and Drug Administration. “L’approvazione di oggi è un passo importante nell’offrire loro un nuovo trattamento. Dimostra il nostro impegno come agenzia per offrire nuove opzioni di trattamento per le persone con malattie rare”.

Questa malattia è già rara: ci sono 160.000 pazienti in tutto il mondo. Miastenia grave significa letteralmente grave debolezza muscolare. È una malattia autoimmune che può indebolire i muscoli o abbassare le palpebre. Alcuni pazienti vedono debolezza o hanno difficoltà a deglutire o respirare. È una malattia rara: colpisce da 2 a 8 casi per milione di abitanti all’anno. Ci sono circa 1.500 pazienti in Belgio, ma il farmaco non è ancora stato approvato qui.

Finora esistono solo cure che sopprimono il sistema immunitario, ad esempio somministrando cortisone per lungo tempo. Con Argenx si nota un miglioramento immediato. Ora che è stato approvato, il prossimo passo deve ancora essere fatto: l’inclusione del farmaco nei piani di pagamento americani.

Gli esperti chiamano il farmaco di Argenx “il fiore all’occhiello”. Una rara mutazione porta al primo e miglior farmaco contro una particolare malattia. Con pochi effetti collaterali indesiderati. Gli analisti del mercato azionario prevedono un fatturato di $ 5 miliardi. È la prima volta che la biotecnologia fiamminga ottiene l’approvazione in America per un farmaco così pionieristico.